FDA 授予 Deramiocel 用于治疗 DMD 心脏病的优先审查权

Capricor 细胞疗法审批申请预计将于 8 月 31 日前做出决定

美国食品药品管理局 (FDA) 已接受Capricor Therapeutics 公司的申请，批准 deramiocel——该生物科技公司开发的一种细胞疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD) 患者的心肌疾病——并给予其优先审查，以加快该机构的决定。

优先审查将审查时间从标准的 10 个月缩短至 6 个月，优先审查的对象是那些有可能在治疗严重疾病方面带来重大益处的疗法。生物制品许可申请 (BLA)于 1 月提交，目前预计将于 8 月 31 日做出最终决定。

据 Capricor 称，FDA 迄今为止尚未发现任何潜在的审查问题。

Capricor 首席执行官 Linda Marbán 博士在公司新闻稿中表示：“我们很高兴宣布我们的生物制品许可申请 (BLA) 获得批准，这使我们距离提供这种针对杜氏肌营养不良症的一流治疗方法又近了一步，目前尚无针对该疾病的获批疗法。如果我们的申请成功，我们预计 deramiocel 将成为一种终身治疗方法，每季度给药一次，并有可能在杜氏肌营养不良症心肌病治疗领域得到广泛采用。”

试验表明 Deramiocel 可改善心脏和手臂功能

杜氏肌营养不良症是由DMD基因突变引起的，这种突变导致体内几乎没有肌营养不良蛋白（一种有助于保护肌肉细胞在运动过程中免受损伤的蛋白质）。这会导致肌肉逐渐受损，从而引发疾病症状。

除了引起运动问题之外，DMD 还会影响心肌，可能导致心肌病，这是一种心肌随着时间的推移而变弱的疾病，会损害心脏泵血的能力。

Deramiocel (CAP-1002) 由心脏球衍生细胞或来自健康供体的未成熟心脏细胞组成。这些细胞产生信号分子，可诱导肌肉再生并防止疤痕组织形成，同时有助于调节免疫系统。

BLA 提交主要基于第 2 阶段 HOPE-2 试验 (NCT03406780)和HOPE-2 开放标签扩展 (NCT04428476)的数据。HOPE-2 招募了患有相对晚期 DMD 的男孩和年轻男性，他们被随机分配每三个月接受一次 deramiocel 或安慰剂输注，为期一年。

结果表明，与安慰剂相比，细胞疗法改善了心脏和手臂功能。此外，治疗总体上是安全的，耐受性良好，过敏反应是唯一的严重不良事件，可通过常见的输注前治疗进行控制。

此外，开放标签扩展的三年数据表明该疗法继续显示出对手臂和心脏功能的益处。

根据 deramiocel 所显示的全部安全性和有效性数据，此项潜在的批准为患者提供了一流的 [DMD 中的心肌疾病] 治疗方法。

HOPE-2 首席研究员、加州大学戴维斯分校教授 Craig McDonald 医学博士表示：“Deramiocel 在多项临床试验中显示可减轻 DMD 心肌病的发病率，而 DMD 心肌病目前是 DMD 患者的主要死因之一。根据 deramiocel 所显示的全部安全性和有效性数据，此次潜在批准将为患者提供同类首创的 DMD 心肌病治疗方法。”

该细胞疗法也正在接受3 期 HOPE-3 试验 (NCT05126758) 的测试。该研究招募了 10 岁及以上的参与者，他们被随机分配接受细胞疗法或安慰剂，为期一年，每三个月一次。其主要目标是评估 deramiocel 如何影响手臂功能。

FDA 此前已授予 deramiocel 再生医学先进疗法资格，以及孤儿药资格和儿科罕见病资格。后两项资格旨在加速罕见病治疗的发展，在美国，罕见病是指影响不到 20 万人的疾病。