AB-1003 治疗 LGMD 的试验在积极推荐后继续进行

第二组测试疗法的第一位参与者已服用药物

Asklepios Biopharmaceutical（Askbio）已为 1/2 期试验第二组第一位参与者进行了 AB-1003 的给药测试，AB-1003 是一种针对 2I/R9 型肢带型肌营养不良症(LGMD) 的实验性基因疗法。

1/2 期 LION-CS101 试验 (NCT05230459)正在评估 AB-1003 对 LGMD2I/R9 成人患者的安全性和耐受性。第二组患者的入组工作正在美国多个地点进行，该工作遵循了试验数据和安全监测委员会 (DSMB) 的积极建议，该委员会基于第一组患者的积极安全数据。两组患者接受的基因治疗剂量不同。

DSMB 是独立的专家组，定期审查临床试验信息，包括风险收益评估、不良事件监测和实验疗法的益处。

AskBio 首席开发官兼首席医疗官 Canwen Jiang 医学博士在公司新闻稿中表示：“随着 LION-CS101 的招募工作继续进行，第二组第一位参与者的给药标志着该试验的一个重要里程碑。”“在对第一组 AB-1003 进行全面评估后，DSMB 建议我们推进研究，这让我们感到鼓舞，我们很高兴继续进行第二组研究。”

LGMD 是一种肌肉萎缩症，其特征是肩部和臀部肌肉萎缩。LGMD 2I/R9 是由FKRP基因突变引起的，该基因编码指令以产生有助于维持肌肉细胞健康的福汀相关蛋白质。

什么是 AB-1003？

AB-1003 旨在通过经过改造的腺相关病毒载体 (AAV) 将健康版本的基因递送至细胞。该药物通过一次输注进入血液。

LION-CS101 研究预计将招募最多 14 名年龄在 18-65 岁之间的患者，分两组接受基因治疗，或服用安慰剂。治疗后，对患者进行为期一年的监测。

该试验于 2023 年开始对患者进行给药，并预计于 2028 年完成。

弗吉尼亚联邦大学首席试验研究员 Nicholas Johnson 医学博士表示：“LGMD2I/R9 给患者及其家人带来了巨大的负担。第二组试验的第一位参与者接受药物治疗对 LGMD2I/R9 患者来说是个好消息。这一进展使 LION-CS101 试验距离完成又近了一步。”

AB-1003 获得了美国食品药品管理局 (FDA) 和欧盟委员会授予的孤儿药资格，以及 FDA 授予的罕见儿科疾病和快速通道资格。这些旨在加速罕见和严重疾病的治疗方法的开发，这些治疗方法有可能为患者带来重大益处。

关于作者

Andrea Lobo Andrea Lobo 是 BioNews 的科学作家。她拥有葡萄牙科英布拉大学的生物学学位和细胞生物学/神经科学博士学位，在那里她研究了中风生物学。她曾是波尔图健康研究与创新研究所的博士后和高级研究员，研究药物成瘾，研究安非他明引起的神经元可塑性。作为一名研究科学家，Andrea 从事了 19 年，参与了多个研究领域的学术项目，包括中风、基因调控、癌症和罕见疾病。她在同行评议期刊上发表了多篇研究论文。2022 年，她转向科学写作和传播事业。