突发新闻：第一家诊所根据早期使用计划为患者提供 givinostat

虽然这是一个值得庆祝的时刻，但英国杜氏肌营养不良症协会敏锐地意识到，英国各地数百个家庭都迫切希望他们的儿子也能根据 EAP 获得 givinostat。

这就是为什么我们的“时间就是肌肉”运动自 11 月以来一直如此努力。而且它不会就此止步。杜氏肌营养不良症英国协会将不会停止运动，直到每个 DMD 诊所都参与 EAP，或者直到 NICE 对 givinostat 给予积极评价并将其提供给 NHS。

莱斯特皇家医院符合条件的患者将于本月通过 EAP 获得第一剂 givinostat。Charlotte Wakeling 的 10 岁儿子 Felix 今天早上服用了第一剂。她说，

“在 Duchenne UK 首次分享 EAP 消息后，我于 2024 年 12 月开始写信给我当地的 NHS 信托机构、MHRA 和我的议员。我们信托机构的首席执行官支持 Dhinesh Baskaran 博士及其团队实施 EAP，他们非常努力地尽快为所有符合条件的男孩实施 EAP。我很高兴它终于实现了。

“现在莱斯特皇家医院已经允许使用 givinostat，我敦促 NHS 的其他部门效仿他们的做法，尽快为所有符合条件的患者提供这种免费治疗。”

Duchenne UK 很高兴地报告了一项里程碑式的成就：英国首位患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩通过早期使用计划 (EAP) 获得了 givinostat。这是英国 DMD 患者首次无需参加临床试验即可获得该药物。

夏洛特和菲利克斯

Charlotte 与她所在选区的议员合作，以便能够获得 givinostat。欣克利和博斯沃思选区议员 Luke Evans 博士说，

“我亲眼目睹了肌肉萎缩症对患者和整个家庭造成的毁灭性影响。因此，现在作为一名议员，我非常珍惜能够帮助患者获得可以带来改变的药物的机会。

“我非常感谢莱斯特大学医院的团队与夏洛特和我合作，确保菲利克斯和我们地区的患者都能得到治疗。这是向前迈出的一大步。我希望很快看到其他 NHS 信托机构努力参与 givinostat 早期使用计划。”

Duchenne UK 创始人、Joining Jack 的 Alex Johnson OBE表示，

“我们的家人正在尽一切可能让他们的儿子参加 givinostat EAP，虽然我们对这个消息感到兴奋，但我们仍然非常担心那些无法获得这种药物的家庭，请记住，这种药物是免费提供给 NHS 的。”

Duchenne UK 联合创始人兼首席执行官 Emily Reuben OBE表示，

“如果一种治疗 DMD 等毁灭性疾病的药物有效，那么每个受益的人都应该获得这种药物。这已经等了很长时间，但我们很感激莱斯特皇家医院的团队在幕后付出的努力，让患者能够获得 EAP。

“我们现在呼吁其他拥有专科 DMD 诊所的 NHS 信托和委员会效仿莱斯特皇家医院的做法，参与 givinostat EAP。时间就是力量，我们不能拖延。”

Givinostat 是一种治疗杜氏肌营养不良症的药物，于 2024 年 3 月在美国获得许可，并于 2024 年 12 月在英国获得许可，适用于所有 6 岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。它不是治愈方法，但临床试验证明它可以减缓疾病的进展。虽然 NHS 正在评估这种治疗方法的成本效益，但制造商通过 EAP（一种同情用药计划）免费向 NHS 提供这种治疗方法。

自 2024 年 11 月我们首次分享 EAP 消息以来，英国杜氏肌营养不良协会一直通过“时间就是肌肉”活动争取通过 EAP 紧急获得 givinostat。我们与英国肌肉萎缩症协会一起致信英国神经肌肉专家 NorthStar 网络中的所有 24 个 NHS 信托机构的首席执行官，让他们了解 EAP，主动提供帮助，并敦促他们参与。12 月 19 日，我们与 NorthStar 网络的临床医生举行了一次社区网络研讨会，以便分享有关 givinostat 和 EAP 的更多信息。

社区对这一消息的反应非常强烈。

超过 200 封关于 givinostat 的信件被寄送到了药品和保健产品管理局 (MHRA)，这促使该机构于 12 月为所有 6 岁以上的 DMD 患者（无论其行走能力如何）颁发了广泛的标签许可。数十人写信给他们当地的 NHS 信托机构和他们的议员，询问 EAP。1 月 22 日，我们在议会会见了 30 名议员（包括卫生部长 Wes Streeting），讨论获得 givinostat 的重要性。

通过 EAP 获得这种免费且已获批准的药物的进程一直很缓慢，但现在莱斯特皇家医院已经率先行动，我们呼吁其他 NHS 信托机构效仿他们并参与 EAP。如果莱斯特皇家医院能够解决他们的挑战，那么其他 NHS 信托机构也可以。“时间就是肌肉”运动并未止步于此。杜氏肌营养不良症英国组织将继续开展 givinostat 活动，直到所有 DMD 患者都能从中受益。

什么是 givinostat？

Givinostat 不能治愈杜氏肌营养不良症，但它可能有助于保持肌肉功能并减缓疾病进展。它是一种“HDAC 抑制剂”。它阻断称为组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 的酶，这种酶参与在细胞内“打开”和“关闭”基因。它通过针对致病过程来减少炎症和肌肉损失。您可以在世界杜氏肌营养不良症组织的网站上阅读 Annemieke Aartsma-Rus 教授对 givinostat 的更技术性的解释。

我们将在 2025 年 3 月 28 日星期五至 29 日星期六在伦敦举行的新视野会议上讨论 givinostat 和 EAP 的最新进展。您可以在此处了解更多信息并注册参加。

英国国家健康与临床优化研究所 (NICE) 将于 5 月对 Givinostat 进行评估，以确定其是否适合在 NHS 中常规使用。