FDA 批准扩大依库珠单抗（Soliris）用于儿童重症肌无力治疗，为儿童带来新的治疗选择

纽约，2025 年 3 月 10 日——肌肉萎缩症协会 (MDA) 对美国食品药品管理局 (FDA) 批准 Alexion/AstraZeneca 的依库珠单抗 ( 
Soliris ) 扩大适应症表示欢迎，该药物适用于抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的 6 岁及以上全身性重症肌无力 (gMG) 儿科患者。这项具有里程碑意义的批准使 Soliris 成为首个也是唯一一个可用于治疗这种使人衰弱的神经肌肉疾病儿科患者的药物。

FDA 批准扩大依库珠单抗（Soliris）用于治疗儿童重症肌无力

Soliris 此前已获批用于成人，扩大其使用范围得到了患有 gMG 的成人临床试验数据以及儿科人群的药代动力学和安全性数据的支持。一项为期 26 周的单组研究对 11 名年龄在 12 至 17 岁之间的儿科患者进行了研究，结果表明 Soliris 的不良反应与成人患者中观察到的不良反应一致。

MDA 首席研究官 Sharon Hesterlee 博士表示：“此次批准代表了儿童重症肌无力治疗领域的重大进步，为应对这一复杂疾病的家庭带来了希望。Soliris可供儿童使用，凸显了持续研究和创新神经肌肉疾病治疗的重要性。”

Soliris 以静脉输注方式给药，成人给药时间 35 分钟，儿科患者给药时间 1 至 4 小时。对于尚未治愈的严重脑膜炎奈瑟菌感染患者，该药物仍为禁忌症。由于存在脑膜炎球菌感染风险，Soliris 仅通过受限风险评估管理策略 (REMS) 计划提供，要求患者在开始治疗前至少两周接种脑膜炎球菌病疫苗。

Soliris 是一种单克隆抗体，于 2007 年首次获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿，可抑制补体系统以防止补体介导的组织损伤。此后，该治疗已获得多种适应症，包括非典型溶血性尿毒症综合征 (2011 年)、伴有 AChR 抗体的成人 gMG (2017 年) 和视神经脊髓炎谱系障碍 (2019 年)。

MDA 总裁兼首席执行官 Donald S. Wood 博士强调了非营利组织及其支持者在推动罕见病治疗方面发挥的重要作用。“Soliris 获批用于治疗儿童重症肌无力是一个重要里程碑，证明了科学的进步有多么巨大，这要归功于捐赠者和支持者，他们慷慨地向肌肉萎缩症协会等组织捐款，因为他们相信科学的可能性。通过资助研究、倡导社区需求以及与我们的行业合作伙伴合作，MDA 和我们全球组织的同事正在突破界限，为所有患有神经肌肉疾病的人提供改变生活的疗法。”